Vokietijos gydytojai pranešė, kad trimis itin retomis autoimuninėmis ligomis sergančiai moteriai suleidus viena dozę modifikuotų imuninių ląstelių, nebepasireiškė jokie šių ligų simptomai. Anksčiau pacientei buvo taikyti devyni kiti gydymo būdai, tačiau jos būklė nepagerėjo; ji nebegalėjo dirbti, o kartais dėl skausmo ir nuovargio savaitėmis gulėdavo lovoje. „Jos liga buvo tapusi visiškai nevaldoma“ ir „labai pavojinga gyvybei“, – sako Vokietijos Erlangeno universitetinės ligoninės hematologas Fabianas Muelleris, dalyvavęs pacientės gydyme, skelbia „Nature“.
Nekontroliuojamos B ląstelės
Trys pacientei diagnozuotos autoimuninės ligos pasireiškė dėl problemų su B ląstelėmis – tam tikru imuninių ląstelių tipu. Moters B ląstelės gamino antikūnus, kurie klaidingai puolė jos pačios raudonuosius kraujo kūnelius, sukeldami autoimuninę hemolitinę anemiją. Jie taip pat puolė trombocitus, sukeldami imuninę trombocitopeniją, bei kai kuriuos riebalus rišančius baltymus, sukeldami antifosfolipidinį sindromą.
Dėl raudonųjų kraujo kūnelių trūkumo jai teko nuolat atlikti kraujo perpylimus – vidutiniškai po vieną, o kartais net po tris maišelius per dieną. Trombocitų praradimas padidino nekontroliuojamo kraujavimo riziką, o riebalus surišančių baltymų stoka didino kraujo krešėjimo tikimybę. Pasak F. Muellerio, imuninės sistemos sutrikimai, dėl kurių gali išsivystyti viena autoimuninė liga, taip pat gali padidinti antrosios ligos tikimybę, tačiau ši moteris buvo pirmoji jo pacientė, kuriai buvo diagnozuotos trys tokios ligos.
„Toks derinys gali labai greitai baigtis mirtimi, – teigia Filadelfijoje esančio Pensilvanijos universiteto imunologas Carlas June`as. – Paprastai nėra jokio kito gydymo būdo, išskyrus ilgalaikį gydymą didelėmis steroidų dozėmis“, kurios smarkiai slopina organizmo imuninę sistemą ir padidina infekcijų riziką.“
Tačiau steroidai ir pažangesni imunosupresantai nepadėjo suvaldyti pacientės simptomų, todėl moteris 3 valandas buvo vežama greitosios pagalbos automobiliu iki F. Muellerio klinikos, kurioje gaminamos CAR-T ląstelėmis vadinamos modifikuotos imuninės ląstelės, skirtos vienkartiniam gydymui. „Tai buvo jos paskutinė galimybė suvaldyti ligą“, – sako F. Muelleris.
Nebevartoja vaistų
Gydant CAR-T ląstelėmis, iš paciento organizmo išskiriamos jo paties natūralios T ląstelės, kurios vėliau modifikuojamos taip, kad galėtų veiksmingai pulti ir sunaikinti konkretų taikinį. Kadangi CAR-T ląstelės yra gyvos ląstelės, galinčios dalytis, jos gali veikti kelerius metus, o kartais net dešimtmetį po to, kai yra suleidžiamos atgal į paciento organizmą.
Mokslininkai paėmė moters T ląsteles ir genetiškai jas modifikavo taip, kad jos pultų tik B ląstelėse esantį baltymą. Praėjus mėnesiui po CAR-T terapijos ir dviejų chemoterapinių vaistų, kurie taip pat naikina greitai besidauginančias imunines ląsteles, kurso, raudonųjų kraujo kūnelių kiekis pacientės organizme normalizavosi.
F. Muellerio teigimu, šiandien, praėjus 14 mėnesių po vienkartinės terapijos, moteris nevartoja jokių vaistų ir vis dar nejaučia jokių simptomų.
Jo suburti medikai kol kas nepastebėjo jokių kenksmingų šalutinių poveikių, kuriuos kartais sukelia CAR-T ląstelės, tačiau ir toliau stebės moters būklę, jei simptomai vėl pasikartotų. Ateityje jai gali prireikti papildomų gydymo seansų.
Vis dar eksperimentinis metodas
CAR-T terapija paprastai taikoma kraujo vėžio, pavyzdžiui, leukemijos, gydymui, o autoimuninių ligų atveju ji vis dar laikoma eksperimentine.
Šiais metais Vilniaus universiteto ligoninėje Santaros klinikose pirmą kartą Lietuvoje ir Baltijos šalyse 7 metų vaikui, sergančiam ūmine limfoblastine leukemija, atlikta CAR-T ląstelių terapija. Šiuo metu berniukas jaučiasi gerai, gydytojai stebi jo sveikatos būklę su dideliu optimizmu, vasarį informavo Santaros klinikos.
