Vasario 13 d. Europos Sąjunga patvirtino pirmąjį pasaulyje CRISPR genų redagavimo technologija pagrįstą vaistą, skirtą dviem kraujo ligoms gydyti, skelbia „Forbes“.
„Casgevy“ įmonės gaminamas vaistas bus skirtas pacientams, sergantiems sunkiausia beta talasemijos forma ir visiems 12 metų ir vyresniems asmenims, sergantiems sunkia, komplikacijų lydima pjautuvinės anemijos forma.
Pasak įmonės, Europoje yra daugiau nei 8000 pacientų, kurie galėtų gauti inovatyvų gydymą.
Pirmoji pasaulyje šią terapiją dviem minėtoms ligoms gydyti dar 2023 m. patvirtino Jungtinė Karalystė. Tų pačių metų gruodį naujas pjautuvinės anemijos gydymo būdas buvo patvirtinta ir Jungtinėse Amerikos Valstijose.
Pjautuvo formos ląstelių liga ir beta talasemija yra skausmingoms ir visą gyvenimą trunkančioms ligos, kurias lemia hemoglobino – baltymo, leidžiančio raudoniesiems kraujo kūneliams pernešti deguonį organizme, – genų klaidos. Abi ligos gali būti mirtinos.
Iki šiol vienintelis pjautuvinės anemijos ir beta talasemijos gydymo būdas buvo kaulo čiulpų persodinimas, nepaisant to, kad organizmas gali juos atmesti.
„Casgevy“ įmonės gaminamas vaistas yra sukurtas taip, kad galėtų suredaguotų ydingą paciento kaulų čiulpų kamieninių ląstelių (tokių, iš kurių vystosi kiti ląstelių tipai) geną. Tai atlikus, organizmas pradeda gaminti veikiantį hemoglobiną.
