Itin greitai sukurtos vakcinos gali sukelti revoliucinį proveržį – kaip gamintojai ketina pritaikyti patirtį gydant kitas mirtį nešančias ligas

Laura Adomavičienė, LRT.lt
2021.02.03 05:30
„Moderna“

Dviejų vakcinų gamintojų prieš metus priimtas sprendimas sukėlė lūžį sveikatos sektoriuje, o medicinos bendruomenė jį laiko revoliuciniu. Baigiantis 2020-iesiems pirmą kartą istorijoje patvirtintas informacinės RNR (iRNR) technologija pagamintas produktas – vakcina nuo COVID-19. Nors technologija šiandien naudojama kovai su pandemija, jos galimybės – beribės.

Technologiją išplėtojusios kompanijos ją ketina nukreipti į kovą su vėžiu, milijonus gyvybių nusinešusiu ŽIV, Alzheimerio liga. Mokslininkai tikina, kad galimybės kur kas platesnės – nuo bakterinių iki genetinių ligų gydymo.

Pasaulis mėgina vaduotis iš koronaviruso pandemijos gniaužtų skiepais, tačiau skiepijimo greitis kiekvienoje šalyje stipriai skiriasi. Kodėl? „LRT ieško sprendimų“ komanda domisi, kokių vakcinavimo strategijų imasi skirtingos šalys ir kokius rezultatus jos pasiekia. Taip pat ko gali pasimokyti Lietuva ir pasaulis, kai vakcina nuo COVID-19 buvo sukurta taip greitai?

Reportažą apie tai, kuo skiriasi Izraelio ir Indonezijos skiepijimo strategijos nuo Lietuvos, galite žiūrėti čia.

Taip pat skaitykite

Radijo pasakojimo, kaip Danijai pavyksta pasiekti gerus rezultatus skiepijant gyventojus, klausykitės čia.


Prieš kelis dešimtmečius vakcinos nuo kito koronaviruso sukurti nepavyko

SARS-CoV-2 virusas aptiktas 2019 m. gruodžio 12–29 dienomis Kinijoje. Viruso epicentru tapo jūrų gėrybių ir egzotinių gyvūnų turgus Hubėjaus provincijos sostinėje Uhane. Nors su koronavirusais žmonija buvo susidūrusi ir anksčiau, šis pasauliui kėlė nepalyginamai didesnę grėsmę – iš Kinijos išplito gaisro greičiu ir palietė beveik visas pasaulio šalis.

Su tokio lygio pandemija, kurios mastas būtų panašus į COVID-19, pasaulis buvo susidūręs tik maždaug prieš šimtą metų, kai plito vadinamasis ispaniškasis gripas. Praėjus kiek daugiau nei mėnesiui po pirmų Kinijoje registruotų užsikrėtimo atvejų Pasaulio sveikatos organizacija (PSO) paskelbė pasaulinę ekstremalią padėtį. Ir visų akys viltingai nukrypo į vakcinų gamintojus...

Tiesa, iš pradžių būta daug skepticizmo, ar pavyks greitai išrasti vakcinas nuo mirtį visame pasaulyje sėjančio koronaviruso. O kodėl šį kartą turėtų pavykti? Prieš du dešimtmečius toje pačioje Kinijoje kilusi SARS koronaviruso epidemijos banga išplito Rytų Azijoje, o vakcinos nuo šio koronaviruso nėra iki šiol. Nėra patvirtintos vakcinos ir nuo kito koronaviruso, 2012 metais kilusio Saudo Arabijoje ir sukrėtusio Artimuosius Rytus – MERS-CoV. Pastarojo įvežtinių atvejų registruota ir Europoje, ir JAV, ir Afrikoje, ir Azijoje.

Koronavirusas
Koronavirusas / J. Stacevičiaus/LRT nuotr.

Viso pasaulio dėmesys ir finansų sutelkimas

Yra ir daugiau nesėkmingos kovos su įvairiais virusais pavyzdžių. Pasaulis nuo 1984 metų laukia vakcinos nuo žmogaus imunodeficito viruso (ŽIV), sukeliančio AIDS, jau nusinešusio 32 milijonus gyvybių.

Nepaisant skepticizmo, praėjus vos metams nuo pirmųjų registruotų susirgimų COVID-19 liga, rinką pasiekė net ne vieno, o kelių gamintojų sukurtos ir patvirtintos vakcinos nuo SARS-CoV-2 viruso, jomis jau gruodį pradėti skiepyti JAV, Jungtinės Karalystės ir ES gyventojai. Palyginkime – paprastai naujos vakcinos kūrimas nuo tyrimų pradžios iki patekimo į rinką trunka apie dešimtmetį.

Tokiam neregėtam COVID-19 vakcinos proveržiui didžiausią įtaką turėjo tiek paties viruso keliamos grėsmės mastas, tiek viso pasaulio dėmesio ir finansų sutelkimas į šį projektą. Europos Sąjunga kartu su PSO ir kitais partneriais padėjo surinkti 16 mlrd. eurų moksliniams tyrimams visame pasaulyje, nukreiptiems į kovą su COVID-19 pandemija.

Tokiam neregėtam COVID-19 vakcinos proveržiui didžiausią įtaką turėjo tiek paties viruso keliamos grėsmės mastas, tiek viso pasaulio dėmesio ir finansų sutelkimas į šį projektą.

Finansavimas paprastai yra viena pagrindinių bet kokio projekto sudedamųjų dalių, tačiau tai tik postūmis. Esminis raktas į sėkmę slypi technologiniuose sprendimuose kuriant vakciną nuo SARS-CoV-2 viruso. Genetine medžiaga (iRNR) paremta technologija, kuri tapo pagrindu „BioNTech“ ir Pfizer“ bei „Moderna“ kurtoms vakcinoms, niekada iki šiol nebuvo patvirtinta kaip tinkama naudoti žmonėms. Ši technologija ne tik pasirodė sėkminga kovojant su SARS-CoV-2, ji atveria kur kas platesnes galimybes.

„Jei mums pavyks tai padaryti su COVID-19, kodėl gi ne su vėžiu? Kodėl ne su Parkinsono ar Alzheimerio liga? – žurnalui „Forbes“ gruodžio pradžioje, paspartėjus vakcinos kūrimui, kalbėjo kompanijos „Pfizer“ generalinis direktorius Albertas Bourla. – Reikia pertvarkyti procesus, todėl technologinė pažanga gali žymiai greičiau pakeisti pacientų gyvenimą.“

Genetine medžiaga (iRNR) paremta technologija, kuri tapo pagrindu „BioNTech“ ir Pfizer“ bei „Moderna“ kurtoms vakcinoms, niekada iki šiol nebuvo patvirtinta kaip tinkama naudoti žmonėms.

Kuo ypatinga ši technologija ir kaip iš tiesų ji gali pakeisti mūsų visų gyvenimą?

Vakcinacija nuo COVID-19
Vakcinacija nuo COVID-19 / AP nuotr.

Sprendimas dėl vakcinos technologijos tiesiog buvo po ranka

ES iki šiol buvo patvirtinusi dvi vakcinas nuo SARS-CoV-2 viruso ir jos abi sukurtos naudojantis iRNR technologija. Praėjusią savaitę taip pat buvo patvirtinta britų ir švedų bendrovės „AstraZeneca“ vakcina.

Viena tokių vakcinų gamintojų, kompanija „Moderna“, sprendimą naudoti iRNR technologiją pasirinko neatsitiktinai. Kompanijos įdirbis kuriant ir plėtojant iRNR technologiją apima dešimtmetį. Nenuostabu, kad pasauliui susidūrus su nematytu pavojingu koronavirusu buvo atsigręžta į tą duomenų bazę, kuri kūrėjams jau buvo pažįstama.

Beje, tai, kad vakcinai kurti panaudota iRNR technologija, lėmė, kad „Pfizer“ ir „BioNTech“ bei „Moderna“ pirmosios pasiekė finišą. Būtent šių gamintojų vakcinomis šiandien skiepijama visa ES, kai kitą technologiją pasirinkusi „AstraZeneca“ dar praėjusią savaitę lūkuriavo prie Europos vaistų agentūros (EVA) durų.

„Pasitelkėme greitą vaistų kūrimo techniką, kuri leido pastebimai suspausti šio proceso tvarkaraščius nepakenkiant kokybei, masteliui ar greičiui. „Moderna“ turi sukaupusi didelę darbo su iRNR vakcinomis patirtį, sukūrusi savo patentuotą technologiją, išplėtusi ją ir pritaikiusi kuriant daugiau nei 10 vakcinų. Būtent šios platformos kūrimas per pastaruosius 10 metų leido suspausti COVID-19 vakcinos kūrimo laiką“, – teigiama kompanijos „Moderna“ naujienų portalui LRT.lt atsiųstuose atsakymuose.

Tiesa, kompanijos atstovai nurodo, kad lenktynėse kuriant COVID-19 vakciną laiko sutaupyti padėjo ir kitas triukas – suspaustas klinikinis vystymosi ciklas. Mat „Moderna“ pradėjo gaminti reikiamus vaisto kiekius trečiai fazei, kol vyko pirmos fazės bandymai. Kai tik buvo gauti pirmos fazės bandymų saugumo duomenys, bendrovė pradėjo antrą fazę ir po to vykdė tą patį procesą, kad pradėtų trečią fazę.

„Tai užtikrino bandymų saugumą, tačiau leido jiems persidengti, o ne bėgti nuosekliai. Įprastai kompanija lauktų, kol bus paskelbti efektyvumo duomenys, kad būtų sumažinta rizika investuoti į produktą, kuris gali ir neduoti rezultatų“, – teigia vakcinos kūrėjai.

„Moderna“
„Moderna“ / AP nuotr.

iRNR technologija iš arčiau

Tai, kad praėjusių metų pabaigoje pirmą kartą buvo patvirtintos iRNR technologija sukurtos vakcinos, mokslo bendruomenė vadina lūžio tašku, tam tikra revoliucija sveikatos srityje. Pritaikius šią technologiją pasaulis ne tik galės suduoti iki šiol nematytą atsaką kovoje su virusais, bet ir su bakterijomis. Technologija tokia universali, kad gali būti pritaikoma ir onkologinėms, genetinėms, degeneracinėms ligoms gydyti.

„Aš manau, tai gali būti apskritai nauja vakcinų kūrimo platforma. Jau dabar yra dešimtys milijonų žmonių, paskiepytų COVID-19 vakcina. Jeigu ta platforma pasiteisins ir neišlįs nepageidautinų reiškinių, aš manau, kad tai bus tokios pačios reikšmės proveržis, kaip buvo prieš 30 metų su baltyminėmis vakcinomis, kuriamomis genų inžinerijos būdu. 2020 metai – dar vienas posūkis ir jis yra labai ryškus“, – tikino Vilniaus universiteto (VU) Gyvybės mokslų centro profesorė Aurelija Žvirblienė.

Norint suvokti tikrąjį pasiekimo mastą reikėtų atidžiau žvilgtelėti į pačią iRNR technologiją. iRNR molekulių natūraliai yra visų mūsų organizmuose. Kaip jos funkcionuoja?

Koronavirusas
Koronavirusas / Fusion medical animation/Unsplash nuotr.

„Viskas, kas vyksta mūsų organizme, ląstelėse, yra susiję su baltymais. Baltymai yra ir mūsų statybinė medžiaga. Nuo to priklauso visos mūsų gyvybinės funkcijos. Natūralus RNR kelias mūsų ląstelėse yra toks: mūsų genomas yra DNR molekulė, kuri saugoma ląstelės branduolyje ir DNR koduoja mūsų baltymus, tuos gyvybės blokus. Nuo DNR nurašoma iRNR ir ji perkeliama, pernešama į ląstelės citoplazmą, kur yra ribosomos, fabrikėliai baltymų, ir nuo tos iRNR ribosomose yra nurašomi baltymai. iRNR yra tos matricos, tos instrukcijos, pagal kurias baltymai yra pagaminami“, – pasakojo A. Žvirblienė.

Vis dėlto mūsų organizmas nėra vienintelis žaidėjas iRNR ir baltymų gamyboje. Kai kurių virusų genomą sudaro ne DNR, o RNR molekulė. SARS-CoV-2 viruso genomas irgi yra natūralios kilmės RNR molekulė – tam tikra instrukcija viruso baltymų gamybai. Kad ši nesubyrėtų, ją gaubia apvalkalas, kurio paviršiuje išsidėstę „spygliai“ – S baltymai. Būtent šiais spygliais virusas prisitvirtina prie žmogaus kvėpavimo takuose esančių ląstelių, taip pat prie kraujagyslių, žarnyno bei kitų ląstelių ir jas užkrečia. Organizme viruso baltymai pradedami gaminti pagal viruso RNR pateiktą instrukciją – būtent taip koronavirusas pradeda daugintis.

COVID-19 vakcinos gamintojai sukūrė sintetinę iRNR – instrukciją, kurią perskaitęs organizmas pasigamintų tokį viruso baltymą, kurio reikia kovai su konkrečia liga. Pavyzdžiui, su COVID-19 vakcina žmogaus organizmui pateikiama tokia instrukcija: kaip pasigaminti viruso S baltymą, kuris sukeltų imuninį atsaką prieš koronavirusą.

Aurelija Žvirblienė
Aurelija Žvirblienė / Justino Stacevičiaus/LRT nuotr.

Nurungė tradicines vakcinas efektyvumu ir kaina

VU Medicinos fakulteto docentas mikrobiologas Tomas Kačergius naujienų portalui LRT.lt sakė, kad iRNR technologija pagamintos vakcinos turi daug pranašumų prieš kitas. Pirma, iRNR galima labai greitai sintezuoti, o tai reiškia, kad vakcinų gamyba vyksta gerokai greičiau. Mat tradicinių vakcinų gamybai reikia kultivuoti patį virusą, jį susilpninti ar užmušti – visam šiam procesui reikia ir labai daug laiko, ir finansinių išteklių.

Antra, sintetinėje iRNR galima užkoduoti bet kokį pasirinktą baltymą, kurio gamybą žmogaus organizme norime aktyvuoti. O kalbant konkrečiai apie COVID-19 vakcinas iRNR technologija turi dar vieną reikšmingą pranašumą.

„Šios vakcinos aktyvuoja ne tik antikūnų gamybą žmogaus organizme, bet ir ląstelinį imunitetą – citotoksinius T limfocitus. Jie yra vieni svarbiausių kovojant su virusinėmis infekcijomis. Virusai, kitaip nei bakterijos, yra parazitai, kurie dauginasi ląstelės viduje. Antikūnai negali viruso sunaikinti, nes jie veikia tik ląstelės išorėje. Čia ir yra šios technologijos svarba, kad ja aktyvuojamas ląstelinis imunitetas: organizme susidaro atskira klasė limfocitų (citotoksiniai T limfocitai), kurie atakuoja viruso užkrėstas ląsteles ir gali jas sunaikinti. Dėl to ši iRNR technologija turi pranašumų prieš visas kitas“, – tikino doc. T. Kačergius.

Vakcinacija nuo COVID-19
Vakcinacija nuo COVID-19 / BNS nuotr.

Vakcinos kūrėjai turi ambicingų užmojų

Tai, kad iRNR technologija galima koduoti instrukciją, kaip pasigaminti bet kokį žmogaus organizmui reikalingą baltymą, atveria duris labai plačiam šios technologijos panaudojimui. Pavyzdžiui, „Moderna“ atstovai atskleidė šią technologiją siejantys su gana ambicingais planais.

„Iki šiol esame sukūrę 24 iRNR programas, iš kurių su 13 jau atliekami klinikiniai tyrimai kuriant vakcinas nuo tokių virusų kaip gripas, Zika, Epštein-Bar (priklauso herpes virusų šeimai), Čikungunija (uodų platinama virusinė liga), citomegalo virusas ir kitų. Be to, sausio 11 dieną paskelbėme tris naujas plėtros programas nuo sezoninio gripo, ŽIV ir Nipa (infekcija pasireiškia smegenų uždegimu) viruso“, – teigiama „Moderna“ atsiųstuose atsakymuose.

Grandiozinių planų, siejamų su iRNR technologija, neslepia ir kompanija „Pfizer“, užsimojusi sukurti vakcinas nuo gripo, onkologinių, Alzheimerio, Parkinsono ligų.

„Manau, mes šį know-how panaudosime, kad galėtume pateikti medicininius sprendimus dėl kitų niokojančių ligų. Esame sukaupę mokslo žinių, technologijų bei ilgametę patirtį, sukūrėme infrastruktūrą. Atėjo laikas tai panaudoti žmonijos labui“, – kompanijos „Pfizer“ generalinį direktorių cituoja medicinos naujienų portalas „Fierce Pfarma“.

Virusas
Virusas / Adobe Stock nuotr.

Kol kas gydant Alzheimerio ligą technologijos rezultatai – šiaip sau

VU Gyvybės mokslų profesorė A. Žvirblienė priminė, kad iRNR technologija nuo 1990 metų buvo kuriama kaip alternatyva genų terapijai, tačiau pasaulį sukrėtusi COVID-19 pandemija lėmė, kad ji pirmiausia patvirtinta kovai su SARS-CoV-2 virusu. Tai, kad COVID-19 vakcinos pasižymi ypač dideliu, 95 proc., efektyvumu, leidžia teigti, kad ši technologija leis greitai reaguoti ir į kitus koronavirusus, tokius kaip SARS, MERS-CoV, jei šie ateityje vėl sukeltų epidemiją.

„Šia technologija gali būti kuriamos vakcinos ir prieš bakterijas. Kadangi vakcinos sudėtyje yra tam tikrą baltymą koduojanti RNR molekulė, nėra skirtumo, kas yra ligos sukėlėjas – bakterija ar virusas. Mes turime technologiją, kad įvesta iRNR molekulė priverčia ląsteles pagaminti patogeno baltymą, tai reiškia, kad tai gali būti universali technologija, nebūtinai apsiribojanti virusais“, – tikino A. Žvirblienė.

Aurelija Žvirblienė
Aurelija Žvirblienė / BNS nuotr.

„Mes šia technologija kuriamai vakcinai galime pasirinkti net ne vieną, bet kelis baltymus, kurie būtų koduojami. JAV kompanija „Capricor Therapeutics, Inc.“ jau yra sukūrusi ir sėkmingai išbandžiusi su laboratoriniais gyvūnais (pelėmis) multivalentinę iRNR vakciną prieš COVID-19 ligą. Ši vakcina vienu metu stimuliuoja imuniteto susidarymą prieš SARS-CoV-2 viruso spyglio (S), nukleokapsidės (N), membranos (M) ir apvalkalo (E) baltymus. Jeigu tokią vakciną pavyks įdiegti klinikinėje praktikoje, ji turėtų būti labai veiksminga apsaugant nuo COVID-19 ligos“, – antrino doc. T. Kačergius.

Į patvirtintą iRNR technologiją viltingai žvelgia ir lėtinių neurologinių ligų specialistai. VU Medicinos fakulteto Neurologijos ir neurochirurgijos klinikos vedėjas profesorius Dalius Jatužis naujienų portalui LRT.lt sakė, kad su šia technologija jau atliekami klinikiniai bandymai ieškant Alzheimerio ligos gydymo. Tiesa, kol kas rezultatai nėra itin džiuginantys.

„Tyrimai tęsiami tuo pačiu principu – bandoma blokuoti betaamiliodo, kuris yra vienas iš Alzheimerio ligos mechanizmų, kaupimąsi. Tyrimuose dalyvavo ir mūsų centro tyrėjai, bet rezultatai – taip sau. Šiandien Alzheimerio liga yra neišgydoma, nors kasmet atliekama mažiausiai 120 tyrimų šia kryptimi. Tiesa, pati idėja yra labai perspektyvi, nors kas iš to išeis, aš manau, šiandien niekas negali pasakyti.

Alzheimerio liga yra sudėtinga. Tai ne vienas virusas, kurį nustatei, pritaikei tinkamą kovai su juo vakciną ir viskas sprendžiama. Čia yra žymiai sudėtingiau. Man nė kiek nekeista, kad ir tas gydymas šiandien nėra toks veiksmingas, bet tikimės proveržio.

Alzheimerio liga yra sudėtinga. Tai ne vienas virusas, kurį nustatei, pritaikei tinkamą kovai su juo vakciną ir viskas sprendžiama. Čia yra žymiai sudėtingiau. Man nė kiek nekeista, kad ir tas gydymas šiandien nėra toks veiksmingas, bet tikimės proveržio. Juo labiau kad „Pfizer“ Alzheimerio ligos gydyme yra pirmieji. Jie turi vienintelį vaistą, kuris taikomas gydant šią ligą, ir iki šiol niekas nieko geresnio už jį nesugalvojo. Tad suprantama, kad jie tyrimus tęs ir toliau. Aš net neabejoju, kad iRNR technologija bus naudojama ir kitoms ligoms gydyti“, – sakė prof. D. Jatužis.

Prof. A. Žvirblienė pritarė, kad iRNR technologijos panaudojimas tokioms neurodegeneracinėms ligoms kaip Alzheimerio liga gydyti gali būti komplikuotas. Nors, iš vienos pusės, būtų įmanoma tokia vakcina sukelti imuninį atsaką Alzheimerio ligą sukeliantiems baltymams (betaamiloidams), šie kaupiasi labai jautrioje organizmo vietoje – centrinėje nervų sistemoje. Čia imuninės sistemos aktyvavimas prieš betaamiloidus gali baigtis uždegiminiais procesais ir didesniu smegenų pažeidimu.

Alzheimerio ligos tyrimai
Alzheimerio ligos tyrimai / AP nuotr.

Pasiekimai onkologijoje stebina – daliai pacientų pasitraukė vėžys

Kita sritis, kuri irgi viltingai stebi iRNR technologijos pritaikymą, – onkologija. Nacionalinio vėžio instituto (NVI) laikinoji vadovė genetikė Sonata Jarmalaitė naujienų portalui LRT.lt patvirtino, kad vakcinos nuo vėžio kūrimas vyksta daug metų, šiuo metu su iRNR technologijos pagrindu pagamintomis vakcinomis vyksta ankstyvos fazės klinikiniai tyrimai. Ieškoma būdų, kaip paskatinti organizmo kovą su vėžiu, atkurti imuninį atsaką, vėžinėse ląstelėse pakitusius baltymus. Nors sėkmingo produkto šiandien nėra, tyrimų rezultatai nuteikia optimistiškai.

„Ši iRNR technologija klinikiniuose tyrimuose gydant vėžį gana sėkmingai pasirodė. Tiek „BioNTech“, tiek „Moderna“ tobulino gydomąsias vakcinas ir turėjo po du preparatus nuo vėžio. Klinikiniai tyrimai buvo pasiekę pirmą ir antrą fazes ir buvo gana sėkmingi. Geriausias pavyzdys yra pažengusios melanomos gydymas. Šiame klinikiniame tyrime dalyvavo nedidelė grupė žmonių, tačiau pusei jų atsakas buvo puikus. Daliai ligonių, kuriems buvo išplitęs vėžys, liga apskritai pasitraukė. Šis atsakas, kad ir mažoje imtyje, atrodė daug žadantis ir onkologai labai laukia, kada abi kompanijos, susidorojusios su COVID-19 ligos virusu, galės grįžti į onkologijos sritį“, – sakė prof. S. Jarmalaitė.

Sonata Jarmalaitė
Sonata Jarmalaitė / E. Blaževič/ LRT nuotr.

Šią technologiją, profesorės tikinimu, būtų galima pritaikyti įvairioms onkologinėms ligoms – prostatos, krūties, inkstų, plaučių, odos vėžiui ir kitoms – gydyti.

Tiesa, iRNR technologijos pritaikymas onkologinėms ligoms gydyti yra kiek sudėtingesnis nei infekcinių ligų prevencija. Pavyzdžiui, vakcinos prieš koronavirusą neša iRNR, reikalingą vieno viruso baltymo sintezei. Kovojant su onkologine liga vienos iRNR sekos nepakanka, reikalinga visa puokštė sekų. Gera žinia ta, kad kuriant COVID-19 vakciną buvo rastas veiksmingas būdas, leidžiantis padidinti iRNR molekulės stabilumą ir saugiai ją pristatyti į žmogaus ląstelę. Kadangi iRNR pateikimo lipidinėse pūslelėse technologija yra ištobulinta, didesnių keblumų dėl kelių sekų pernešimo čia neturėtų kilti.

Vis dėlto yra dar vienas niuansas – konkrečios iRNR instrukcijos turėtų būti parenkamos atsižvelgiant individualiai į kiekvieną onkologine liga sergantį pacientą. Mat kiekvienas navikas yra vis kitoks. Vadinasi, vakcina nuo vėžio būtų kuriama atskirai kiekvienam sergančiajam. Toks būdas, anot prof. S. Jarmalaitės, būtų labai perspektyvus, tiesa, ir labai brangus.

Vėžiu sergantis pacientas
Vėžiu sergantis pacientas / AFP/Scanpix nuotr.

Įžvelgia galimybę gydant genetines ligas

Daugiausia keblumų iRNR technologijos pritaikymas kelia ieškant būdų, kaip gydyti genetinių mutacijų sukeltas ligas, liaudyje paprastai vadinamas apsigimimu. Šios yra itin žiaurios.

Ateityje pritaikant iRNR technologiją iššūkių laukia ne mažiau nei galimybių.

Pavyzdžiui, mutavęs genas gali nulemti labai greitą žmogaus senėjimą, dėl to vos 10–13 metų vaikai gali mirti nuo ligų, kurios paprastai pasireiškia tik vėlyvoje senatvėje. Kita genetinė mutacija gali nulemti smegenų funkcijos sutrikimus, dėl kurių žmogus vaikšto keturiomis ir gali tik primityviai kalbėti. Dėl genų mutacijos kai kurie žmonės gimsta be aktyvaus imuniteto ir privalo gyventi izoliacijoje, kur net oras turi būti filtruojamas. Kitiems nyksta raumenys, dėl ko vos 8 metų vaikas nustoja vaikščioti, o 14 metų apskritai miršta.

Anot, prof. A. Žvirblienės, iRNR technologija gali būti pritaikoma ir genetinėms ligoms gydyti, tačiau pirmiausia reikia išspręsti imuninio atsako klausimą, nes, kitaip nei kovojant su virusais, šis nėra pageidaujamas.

„Tai lemia mūsų visa biologija: bet kokia RNR, patekusi iš išorės, suprantama kaip pavojaus signalas, nes tuo keliu ji į mūsų ląsteles neturėtų patekti. Tai yra gerai, jeigu mes kuriame vakcinas nuo viruso, nes mums ir reikia sustimuliuoti ląstelių receptorius, kurie imuninį atsaką paskatina. Bet jeigu mes norime tiesiog įvesti baltymą, nes jo ląstelėse trūksta, tada, atvirkščiai, mums nereikia imuninio atsako, reikia, kad tas baltymas tiesiog nuolat būtų gaminamas“, – sakė A. Žvirblienė.

Jei ne COVID-19, užverdami 2020-ųjų duris šią technologiją būtume palikę vis dar klinikinių tyrimų fazėje.

Ateityje pritaikant iRNR technologiją iššūkių laukia ne mažiau nei galimybių. Vis dėlto reikėtų nepamiršti, kad nuo šios technologijos proveržio tepraėjo geri 15 metų. Vos 2005 metais pradėti pirmieji eksperimentiniai tyrimai su pelėmis, tik prieš 5–6 metus, kai buvo rastas būdas, kaip iRNR molekulę saugiai perkelti į ląsteles, pradėti klinikiniai tyrimai su žmonėmis. Jei ne COVID-19, užverdami 2020-ųjų duris šią technologiją būtume palikę vis dar klinikinių tyrimų fazėje.