Mokslas ir IT

2020.03.07 09:28

Gydytojai pirmą kartą panaudojo CRISPR genų redagavimą žmogaus kūne

LRT.lt 2020.03.07 09:28

Daugybę metų CRISPR potencialas kovoti su daugybe ligų buvo aptarinėjamas mokslinėse konferencijose. Procesas, leidžiantis mokslininkams tiksliai redaguoti genus, yra daug pigesnis ir efektyvesnis nei kiti metodai.

Nors CRISPR jau buvo naudojamas žmogaus kūno ląstelėms redaguoti, siekiant gydyti vėžį, kraujo sutrikimus ir ŽIV, paskelbta, kad pirmasis CRISPR geno redagavimas žmogaus kūne buvo atliktas Oregono sveikatos mokslų universitete.

Pirmą kartą pasaulyje genų redagavimo įrankis buvo naudojamas mutacijoms, sukeliančioms retą paveldimo aklumo formą. Įprastai žmonės, turintys CEP290 geno mutaciją, gimsta akli arba apanka per pirmuosius 10 gyvenimo metų, nes mutacija trukdo šviesai jautrioms tinklainės ląstelėms tinkamai funkcionuoti, skelbia „Science Alert“.

Tradicinė genų terapija, pakeičianti, o ne redaguojanti genus, nėra perspektyvus šios ligos gydymo būdas, nes pakaitiniai genai yra per dideli norint pernešti juos į ląsteles. Nors gali prireikti mėnesio, kol įsitikinsime, ar paciento regėjimas atstatytas, bandymas tai padaryti naudojant CRISPR yra svarbus genetikos pasiekimas.

„Gebėjimas redaguoti genus žmogaus kūne yra nepaprastai svarbus“, – teigė dr. Marko Pennesi, Oregono medicinos mokyklos oftalmologijos profesoriaus. Pasak jo, be to, kad galima pasiūlyti gydymą anksčiau negydytai aklumo formai, genų redagavimas taip pat galėtų padėti gydyti daug platesnį ligų spektrą.

Valandos trukmės operacijos metu gydytojai į tinklainės nugarėlę įleido tris lašus skysčio, kuriame buvo genų redagavimo mechanizmas. Čia mutavęs genas yra redaguojamas ląstelėse. Iškarpymai padaromi bet kurioje geno pusėje, kad DNR galai galėtų vėl prisijungti ir genas galėtų tinkamai funkcionuoti. Mokslininkai teigė, kad šis procesas turi įvykti maždaug dešimtadalyje ląstelių, kad būtų atkurtas regėjimas.

Pati operacija nebuvo pavojinga, nes papildomos žalos tikimybė buvo labai maža. Pacientas pokyčius jaus visą likusį gyvenimą, tačiau jie nebus perduodami palikuonims. Jei pirmieji keli bandymai bus sėkmingi, procedūra bus atliekama 18 suaugusiųjų ir vaikų, sergančių šia liga.

Žmogaus kūne anksčiau buvo naudojamos ir kitos genų redagavimo priemonės. 2017 m. mokslininkai panaudojo redagavimo įrankį, kad į paciento kepenis įterptų naujus genus.