Mokslas ir IT

2019.09.01 17:08

Institute, kuriame buvo klonuota Dolly, veisiamos mutantės avys gali padėti išgelbėti tūkstančius vaikų

pripažįsta, kad eksperimentas kontroversiškas
LRT.lt 2019.09.01 17:08

Mokslininkai užveisė bandą avių, kurioms perdavė Bateno ligos – paveldimo žmonių smegenų sutrikimo – geną. Liga, kuria dažnai susergama dar vaikystėje, visada baigiasi mirtimi, įprastai praėjus keletui mėnesių po jos diagnozės, rašo „The Guardian“.

Projektas, kurio metu bus išbandomi ligos gydymo būdai, vykdomas Edinburgo universiteto Roslino institute. Jame dar 1996 m. buvo panaudota klonavimo technika, kuria buvo klonuota pirmoji avis, vardu Doli. Mokslininkai pripažįsta, kad šis eksperimentas gali sukelti kontroversijų, kadangi jo metu gyvybė suteikiama gyvūnams, kurie iš anksto yra pasmerkiami mirčiai. Tačiau jie pabrėžia, kad šio tyrimo tikslas yra palengvinti sergančių žmonių kančias.

„Šią ligą specialiai išbandome su didesniais žinduoliais, nes avies smegenų dydis ir sudėtingumas yra panašus į vaiko smegenų, – teigė šio projekto vadovas Tomas Wishartas. – Tai reiškia, kad labiau tikėtina, jog gydymo būdai, kuriuos išbandysime su avimis, bus reikšmingesni žmonėms nei tie, kuriuos išbandome su ląstelių kultūromis, pelėmis ar žiurkėmis.“

Didžiojoje Britanijoje Bateno liga serga nuo 100 iki 150 vaikų ir jaunuolių. Ji paveldima iš tėvų, kuriems ligos simptomai nepasireiškia, tačiau jie pasižymi reta recesyvine genų mutacija. Ši mutacija trukdo veikti lizosomoms, kurios veikia kaip ląstelių atliekų šalinimo sistemos. Dvi pakitusio geno kopijas turintys vaikai ima netekti regėjimo, sutrinka jų kognityvinės funkcijos, iškyla judėjimo problemų. Vėliau ligoniui prasideda traukuliai, galiausiai jį ištinka mirtis. „Tai – siaubinga patirtis, su kuria susiduria šeimos“, – teigė T. Wishartas.

Egzistuoja keletas Bateno ligos tipų. „Vienas smarkiausių yra CLN1, kurį ir perdavėme avims“, – pasakojo tyrimo vadovas T. Wishartas.

Norėdami avims perduoti CLN1 geną, Roslino instituto mokslininkai naudojosi genų redagavimo technologija „Crispr-Cas9“. „Pirmiausia iš skerdyklos paėmėme avių gemalus, – apie tyrimo eigą pasakojo T. Wishartas. – Tada juos apvaisinome ir pridėjome „Crispr“ reagentų, kad prieš implantuojant gemalus į surogatinių avių gimdas, pakeistume jų genetinę struktūrą“.

Gimė trys ėriukai, turintys po du CLN1 genus, pasižyminčius tokia pačia mutacija, kaip ir šia liga sergančių žmonių genai. Gyvūnams pasireiškė daugelis Bateno ligos simptomų, įskaitant elgesio ir smegenų dydžio pakitimus. „Avių ligos progresas labai panašus į ligos vystymąsi vaikų smegenyse“, – T. Wishartą cituoja „The Guardian“. – Tai labai svarbu, kadangi įsitikinome, jog sukūrėme tikslų Bateno ligos modelį.“

Kitoms avims buvo perduota tik viena šio geno kopija. „Avims nepasireiškia jokie simptomai, jos yra tiesiog nešiotojos, kaip ir Bateno liga sergančių vaikų tėvai, – kalbėjo T. Wishartas. – Iš jų galima veisti avis, turinčias dvi CLN1 geno kopijas. Joms bus sukelta liga, kokia pasireiškia vaikams, o tada bus pritaikyti gydymo metodai.“

Tyrėjai bando keletą gydymo būdų, įskaitant genų terapiją, kurios metu virusai į organizmą perduoda sveikus genus, kuriais pakeičiamos mutavusios genų versijos. Daugelis šių technikų tobulinamos su ląstelių kultūromis ir atliekant tyrimus su pelėmis ar žiurkėmis.

„Šie bandymai yra labai svarbus bandant atlikti esminius atradimus, – kalbėjo T. Wishartas. – Tačiau jei tobulindami šiuos atradimus nepanaudosime keleto stambesnių gyvūnų, visas ankstesnis darbas nueis veltui.“

„Nulemti avims tokią būklę – siaubinga būtinybė. Tačiau kalbame maždaug apie dešimtį gyvūnų, kurie bus panaudoti tyrimo metu, kurio pagrindinis tikslas yra atrasti gydymo būdų, kurie jauniems pacientams suteiktų papildomų gyvenimo metų.“

„Priešingai nei žmones, avis tyrinėti galime dar prieš pasireiškiant išoriniams ligos simptomams, kas leidžia suprasti ligos vystymąsi. Šios žinios bus neįkainojamos“, – pasakojo tyrimo vadovas T. Wishartas.