Lietuvoje

2020.06.01 05:30

Biurokratai asmeninei tragedijai liko kurti: vaistas sunkiai sergančiam vaikui nekompensuojamas dėl teorinių skaičiavimų

Laura Adomavičienė, LRT.lt2020.06.01 05:30

„Mūsų šeimos didelė tragedija, kad mūsų vaikas negauna būtino vaisto. Bet kartu didelė tragedija yra ir tai, kad daugybės pacientų, kurie serga itin retomis ligomis, teisės yra visiškai ignoruojamos, sprendimai priiminėjami už akių. Tokie ligoniai yra paliekami už borto“, – sako Rytis Rudzinskas, vaiko, sergančio ypač reta genetine liga, tėvas. Vaiko, kuriam šiandien treji ir kuriam skubiai reikia brangaus gydymo, bet tėvų pagalbos šauksmas paklydo biurokratiniuose labirintuose.

Su negailestinga sūnaus diagnoze Rudzinskų šeima susidūrė praėjusį gruodį. Dvejų metų vaikui nustatyta Diušeno raumenų distrofija – dėl genų mutacijos sūnaus organizme nėra funkcionalaus distrofino baltymo, dėl to jo viso kūno raumenys degraduoja, palaipsniui nyksta. Ši genetinė liga būdinga tik berniukams.

„Praėjusių metų vasarą žmona sunerimo, kad vaikui gali būti kažkas negerai. Jis vaikščioti pradėjo 17 mėnesių. Iš pradžių gana nemažai nueidavo, bet praėjusią vasarą akivaizdžiai pamatėme, kad jam sunku nueiti didesnį atstumą. Jis šiek tiek paeina ir pradeda prašytis ant rankų. Paprastai vaikai, kai pradeda vaikščioti, jie nori lakstyti, o jam tiesiog tas noras nuo pradėjimo vaikščioti, atrodė, nuolat mažėjo.

Kitas požymis, kuris kėlė nerimą, buvo tai, kad jis krisdavo ir krisdavo lygioje vietoje. Tarsi eina lygiu takeliu ir jam susipina kojytės, jis krenta, susitrenkia galvą. Jeigu nežinotum, dabar, žiūrėdamas į mūsų vaiką, ligos gal ir nepastebėtum, bet jis negali pašokti, negali bėgti, daug nueiti pats, nes šiek tiek paėjęs labai greitai pavargsta. Laiptais lipti jam yra didžiulis iššūkis. Jis gali užlipti 2–3 laiptelius“, – pasakojo R. Rudzinskas.

Vilniečiai praėjusį rugsėjį pagalbos kreipėsi į Santaros klinikas, kad būtų nustatyta motorinė raida. Čia greta visų kitų tyrimų dėl šventos ramybės nuspręsta atlikti ir specifinį kraujo tyrimą, kuris gali atskleisti raumenų nykimo procesus.

„Tyrimo rodiklis buvo labai aukštas. Praktiškai tokio aukščio rodiklis gali būti žmogui arba po baisios avarijos, kur jis visiškai suknežintas būtų, arba po infarkto, arba esant genetinei ligai. Bet vėlgi, kitos genetinės ligos, distrofijos, jos nebūtų rodžiusios tokios aukštos indikacijos. Tas didžiulis rodiklis iš karto davė tokį labai pagrįstą įtarimą, kad tai bus pati sunkiausia raumenų distrofijos forma“, – pasakojo vilnietis.

Per tris mėnesius medikams pavyko nustatyti tikslią vaiko ligos diagnozę: Diušeno raumenų distrofija su nonsense tipo taškine mutacija. Anot R. Rudzinsko, ši distrofijos forma laikoma pačia sunkiausia būtent dėl to, kad kitos raumenų distrofijos pakenkia daliai organizmo funkcijų, o ši veikia viso kūno raumeninius audinius.

„Mūsų vaikas dabar vaikšto, bet, žiūrint į ligos tipinį progresą, tokie vaikai dažniausiai nustoja vaikščioti anksčiausiai 5–6 gyvenimo metais, o tipiškai 9–12 metais kritinė jų dauguma jau nebevaikšto. Vaikščiojimo funkcija dingsta pirmiausia, bet paskui nyksta ir visos kitos funkcijos: galimybė valdyti visą kūną žemiau kaklo, plaučiai, širdis, visi tie audiniai nyksta“, – tikino R. Rudzinskas.

Ligai gydyti išrastas vienintelis vaistas

Su tikslia diagnoze, kad ir kokia ji būtų negailestinga, Rudzinskų šeimai įsižiebė viltis. Būtent šiai mutacijai gydyti yra sukurtas ir Europos Sąjungoje (ES) registruotas vaistas atalurenas.

„Rugsėjį, kai atsirado įtarimas, kad yra Diušeno raumenų distrofija, medikai mums nieko negalėjo pasiūlyti, nes ši liga laikoma negydoma, jai nėra vaistų. Bet kai mes sužinojome, kad tai yra nonsense mutacijos nulemta Diušeno raumenų distrofija, įsižiebė viltis. Tai yra vienintelė mutacija, kuriai gydyti šiandien egzistuoja ligos priežastį veikiantis vaistas atalurenas.

Šito vaisto veikimo principas yra toks, kad jis įgalina organizmą ignoruoti DNR grandinėje atsiradusį defektą. Vaistas nėra toks galingas, kad išgydytų vaiką visiškai, tačiau moksliniai tyrimai rodo, kad jis atitolina pačias skaudžiausias pasekmes: visišką neįgalumą bent 4 metams ir ankstyvos mirties riziką stipriai sumažina, kadangi gerai veikia plaučių funkciją“, – pasakojo R. Rudzinskas.

Paaiškėjo, kad rasti vaistą nėra sunkiausia užduotis, didžiausia problema yra jį įsigyti. Pirmiausia, paties vaisto kaina metams vienam pacientui gali siekti apie 260 tūkst. eurų. Antra – jo negalima tiesiog vaistinėje įsigyti. Šeima, siekianti, kad jų sūnui Lietuvoje būtų pradėtas gydymas atalurenu, privalo pagalbos kreiptis į gydymo įstaigą, ši – teikti prašymą Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisijai prie Sveikatos apsaugos ministerijos (SAM).

Kauno klinikos Komisijai prašymą dėl atalureno kompensavimo jų pacientui pateikė vasarį. Viena iš prašymo rengėjų ir Rudzinskų sūnaus gydytojų Kauno klinikų Nervų ir raumenų ligų centro gydytoja, vaikų neurologė Milda Dambrauskienė naujienų portalui LRT.lt teigė neabejojanti vaisto nauda.

Anot gydytojos, patys naujausi, 2020 metų pradžioje paskelbti duomenys rodo, kad berniukams, kurie yra gydomi atalurenu, prognozės yra geresnės. Vaistas vidutiniškai trejais su puse metų ilgiau išsaugo savarankišką vaikų vaikščiojimo funkciją, o tai reiškia, kad jie ilgiau yra nepriklausomi, vėliau pradeda naudotis neįgaliojo vežimėliu. Taip pat jiems ilgiau išsaugoma kvėpavimo bei rankų funkcijos.

„Ši liga baigiasi ankstyva mirtimi, tačiau tokių pacientų išgyvenamumas labai priklauso nuo intensyvios ir daugialypės priežiūros. Jau prieš 10 metų pradėta žiūrėti, kaip galima būtų padėti tiems berniukams ilgiau išsaugoti kvėpavimo, širdies funkcijas. Anksčiau būdavo kaip nuosprendis, kad jie nesulauks paauglystės, o dabar jie gyvena ir sulaukia pilnametystės. Yra pasaulyje gyvenančių ir virš 40 metų šita liga sergančių vyrų. Be abejo, klausimas yra gyvenimo kokybė, kai tu esi visapusiškai priklausomas nuo aparatų.

Atalurenas yra gana naujas vaistas, jį galima skirti vaikui nuo 2 metų. Dabartiniuose klinikiniuose tyrimuose dalyvaujantys berniukai vaistu gydyti pradėti vyresnio amžiaus, nuo 10 metų, tačiau ir tai jau daro pokytį jų ligos eigai. Kuo anksčiau berniukai pradės jį vartoti, tuo tikimasi dar geresnių rezultatų“, – įsitikinusi M. Dambrauskienė.

Komisijos verdiktas pribloškė šeimą

Visgi gavusi Kauno klinikų prašymą dėl brangaus vaisto kompensavimo komisija balandį jį atmetė.

„Nutarta <...> nekompensuoti pacientui vaisto atalureno įsigijimo išlaidų, nes neišnaudotos gydymo alternatyvos – šiuo metu DRD gydymui yra kompensuojamas vaistas deflazakortas, <...> PSDF (Privalomojo sveikatos draudimo fondo) biudžete nėra numatyta pakankamai lėšų šiai labai retai būklei gydyti“, – rašoma komisijos sprendime.

Kartu pabrėžta abejotina atalureno nauda. Tiesa, remtasi ne šių dienų, o ketverių metų senumo duomenimis. Komisijos rašte nurodoma, kad 2016 m. Škotijos medicinos konsorciumas nerekomendavo pacientų, sergančių Diušeno raumenų distrofija, gydyti vaistu atalurenu, nes nepakanka įrodymų apie jo farmaekonominę naudą.

Komisijos atsakymas pribloškė tiek gydytoją, tiek sergančio mažamečio tėvus. Anot R. Rudzinsko, komisijos argumentai prasilenkia su logika. Pavyzdžiui, teiginys, kad neišnaudotas gydymas deflazakortu yra visiškai neteisingas, nes trejų su puse metų vaikui toks gydymas negali būti taikomas. Jungtinėse Amerikos Valstijose (JAV) šį vaistą galima pradėti skirti nuo trejų metų, o ES – ne anksčiau kaip ketverių.

„Tas gydymas objektyviai negalėjo būti pradėtas taikyti, nes deflazakortas yra steroidinis preparatas. Jis nėra jokia alternatyva atalurenui, nes jų veikimo principai yra skirtingi. Būtų tas pats, kaip sakyti, kad žmogui, kuriam reikia išoperuoti apendicitą, nėra išnaudotos galimybės duoti nuskausminamųjų.

Moksle nėra nė vieno tyrimo, kuris lygintų šiuos vaistus. Šiandien steroidų vartojimas laikomas standartinės priežiūros dalimi. Visi moksliniai tyrimai, kurie yra atlikti su atalurenu, rodo, kad visi pacientai kažkuriame gyvenimo etape tuos steroidus vartojo paraleliai, nes steroidas dirbtinai didina raumeninę masę, bet nesprendžia tos problemos. Kai šiems vaikams raumeninė ląstelė trūksta arba žūsta, ji nebeatauga, ji tampa randu arba pasikeičia riebaliniu audiniu. Didiname raumeninę masę – vaiką ilgiau išlaikysime stovintį ant kojų, bet tų negyvų raumeninių dalelių jis nesumažins. Tai yra palaikomasis vaistas, bet priežasties nesprendžia“, – tikino R. Rudzinskas.

Kauno klinikų Nervų ir raumenų ligų centro gydytoja taip pat patvirtino, kad abu minėti vaistai yra skirtingo pobūdžio. Rudzinskų sūnus, sulaukęs tinkamo amžiaus, taip pat kartu bus gydomas ir deflazakortu, tačiau atalurenas, pradėtas vartoti ankstyvame amžiuje, duotų nepalyginamai geresnių rezultatų.

„Deflazakortu nuo dvejų ar trejų metukų niekur nepradeda gydyti, paprastai reikia, kad pacientas būtų bent 4 metų, ir jam turi būti atlikti visi vaikystės skiepai. Tai yra kitaip veikiantis vaistas, jis nėra atalurenui nei konkurentas, nei alternatyva. Viešai skelbiami duomenys rodo, kad vaikai, kurie negauna atalureno, savarankiškai vaikščioti nustoja 11 metų, o tie, kurie gydomi atalurenu, – 14,5 metų. Vidutiniškai 3,5 metų pailgėja savarankiško vaikščiojimo laikas. Abiejų tyrime dalyvavusių grupių vaikai buvo paraleliai gydomi ir deflazakortu“, – sakė M. Dambrauskienė.

Komisija suskaičiavo nesamus pacientus

Kitas motyvas, kurio pagrindu komisija atsisakė kompensuoti vaistą, – per didelė PSDF biudžetui tenkanti našta. Tačiau komisijos ir Kauno klinikų skaičiavimai kardinaliai skiriasi. M. Dambrauskienė tikino, kad jeigu apskritai Diušeno raumenų distrofija Lietuvoje diagnozuojama 2–3 berniukams per metus, tai tokią nonsense mutaciją turi maždaug dešimtadalis jų. Vidutiniškai tai būtų 1 naujas atvejis per 4–5 metus Lietuvoje. Kauno klinikose per pastaruosius penkerius metus nonsense mutacija nustatyta 3 pacientams.

Tačiau komisija, priimdama sprendimą, rėmėsi informacinės sistemos „Sveidra“ duomenimis. Pastarojoje pateikiami tik bendri duomenys, kiek iš viso Lietuvoje yra registruota Diušeno raumenų distrofijos atvejų. Kiek tiksliai yra nonsense mutacija sergančių berniukų – komisija nežino.

„Atsižvelgiant į tai, kad sunki DRD forma nustatoma rečiau, nėra pakankamai duomenų, kiek galėtų būti sergančių sunkia DRD forma, kai nustatoma DMD geno nonsense mutacija“, – rašte pripažįsta pati komisija, tačiau skaičiuoja toliau, kad jei, remiantis „Sveidros“ duomenimis, iš viso Diušeno raumenų distrofija serga 89 vaikai, tai „apie 10–15 proc. sudarytų atvejai, kai nustatoma DMD geno nonsense mutacija. Taigi, Lietuvoje galėtų būti 8–13 vaikų“.

Komisija taip pat įvertino, kad vieno vaiko iki 17 kg vienerių metų gydymo išlaidos atalurenu siektų apie 268 tūkst. eurų, o suaugusiojo, sveriančio apie 70 kg, – apie 1 mln. eurų. Pabrėžiama, kad valstybė iš biudžeto tokios sumos kompensuoti yra nepajėgi.

„Jei per metus būtų gydoma apie 15 tokių pacientų, tai metinės išlaidos sudarytų nuo 4 mln. eurų (jei būtų gydomi vaikai) iki 15 mln. eurų, jei būtų gydomi suaugusieji“, – nurodoma komisijos sprendime.

Už efektyvesnį gydymą sūnui kovojantis R. Rudzinskas tikina, kad visi komisijos skaičiavimai tėra teoriniai, neturintys rimto pagrindo.

„Absurdiška, nes ta komisija turėtų priiminėti sprendimus dėl individualių atvejų, dėl konkretaus paciento, bet mūsų atveju jie nusprendė, kad biudžete nėra pinigų ne dėl to, kad nėra jų šitam vienam vaikui, bet dėl to, kad jie hipotetiškai paskaičiavo, kad galėtų Lietuvoje atsirasti iki 15 tokia liga sergančių vaikų ir tuomet jau nebeužteks biudžeto. Jie projektuoja hipotetiškai 10–15 metų į priekį, skaičiuoja hipotetinius pacientus, bet skaičiai nepagrįsti jokiais moksliniais duomenimis. Šiandien mokslinė literatūra rodo, kad pasaulyje, didžiosiose valstybėse, vienas toks pacientas tenka 1 mln. gyventojų. Tai atitinka ir Lietuvos skaičius šiandien.

Kaina 260 tūkst. eurų metams yra paimta iš viešosios informacijos. Bet ta kaina yra kintanti, ji – derybų klausimas. Itin retų ligų komisijos aprašas, kuriuo jie vadovaujasi savo veikloje, 30 punktu nustato daugybę instrumentų, kuriais komisija gali naudotis: pradėti derybas su vaisto gamintoju dėl vaisto kainos arba sudaryti sutartį su vaistų gamintoju dėl sąlyginio atsiskaitymo.

Užsienio valstybių praktika rodo, kad visi tą ir daro. Pavyzdžiui, Airijoje buvo sudaryta 5 metų sutartis, pagal kurią po 5 metų, atsižvelgiant į pacientų klinikinius rezultatus, priklausys atsiskaitymo dydis. Švedijoje to preparato sutarta kaina yra apie 160 tūkst. eurų metams. Vokietijoje – metams apie 80 tūkst. Šitoje srityje tokių vaistų kainos visą laiką yra derinamos. Komisija turėjo visas galimybes bent jau pasižiūrėti, kokią tą kainą geriausią būtų galima gauti, bet jie nieko to nedarė, tiesiog nusprendė, kad kaina per didelė“, – piktinosi vilnietis.

Apeliacinei komisijai teismų praktika nė motais

Matydamas, kokiais pagrindais atmestas prašymas kompensuoti brangų vaistą, vyras surašė apeliacinį skundą ir jį įteikė Apeliacinei komisijai prie SAM. Ši skundo nė neskaitė – tą pačią dieną atsiuntė raštą, kad skundas nėra priimamas, nes jį teikia ne gydymo įstaiga, o pacientas arba jo atstovas. Tokią teisę apeliacinei komisijai suteikia Farmacijos įstatymas.

Nesutinkančiam su tokiu Apeliacinės komisijos sprendimu vyrui pasiūlyta kreiptis į Administracinį teismą.

Kaip Apeliacinė komisija laikosi teismo sprendimų, kurie jai yra privalomi, iliustruoja kitas atvejis. Prieš pusmetį, praktiškai tuo pat metu, kai Rudzinskų sūnui buvo nustatyta baisi diagnozė, kitas Apeliacinės komisijos slenkstį nesėkmingai bandęs peržengti pacientas laimėjo ginčą Vilniaus apygardos administraciniame teisme. Analogiškas atvejis – paciento skundą Apeliacinė komisija atmetė tik dėl to, kad į ją kreipėsi ne gydymo įstaiga, o pats asmuo. Gruodžio 6 dieną teismas priėmė sprendimą, kad paciento teisės buvo pažeistos. Teismo nutartyje nurodoma, kad pacientai turi teisę asmeniškai skųsti tiek pačios komisijos, kuri nagrinėja prašymus dėl kompensuojamųjų vaistų, tiek pačios Apeliacinės komisijos po SAM sparnu sprendimus.

R. Rudzinskas savo apeliacijoje nurodė, kad jis vadovaujasi šiuo teismo sprendimu, kurio vykdymas Apeliacinei komisijai yra privalomas, tačiau veltui. Šiandien R. Rudzinsko skundas dėl nepagrįstai atmestos apeliacijos priimtas nagrinėti tame pačiame Vilniaus apygardos administraciniame teisme. Vyras dėl biurokratizmo valstybinėje įstaigoje kreipėsi į Seimo kontrolierių.

„Aš neįsivaizduoju. Pats skaudžiausias dalykas šioje istorijoje yra tai, kaip yra priimamas komisijos sprendimas, kokia yra jo motyvacija. Pats esu teisininkas, tai man tiesiog plaukai piestu stojasi. Ten tiek yra daug Viešojo administravimo įstatymo pažeidimų! Dėl sprendimo motyvavimo, dėl to, kad pacientams nesudaryta galimybė dalyvauti pačiame procese, dėl visiškai ignoruojamų ir nepaisomų teismų sprendimų, nors tie teismo išaiškinimai jiems yra privalomi.

Mes kažkaip įsivaizdavome, kad tokia teismų praktika yra nauja ir dėl to nėra susiformavusios tolesnės ginčų praktikos, kad pacientai gintų savo teises. Bet mes iš gydytojų sužinojome, kad retomis ligomis sergantys pacientai ar tokių vaikų tėvai tiesiog neturi jėgų ir moralinių resursų eiti į kovą su tomis institucijomis. Dėl to lieka neapginti. Todėl šiandien sunku prognozuoti, kaip mums viskas pakryps. Bet metai eina, mūsų sūnui jų niekas nesugrąžins, o mes bandysime kovoti“, – sakė R. Rudzinskas.

Tyrimą dėl komisijų veiklos pradėjo Seimo kontrolierius

Seimo kontrolierius bei įstaigos vadovas Augustinas Normantas priėmė sprendimą nagrinėti R. Rudzinsko skundą, nes, jo nuomone, komisija ir Apeliacinė komisija turėjo atsižvelgti į Lietuvos vyriausiojo administracinio teismo suformuotą praktiką.

Pagal ją tiek komisijos, tiek ir Apeliacinės komisijos sprendimus turi teisę skųsti ir suinteresuoti asmenys, šiuo atveju pacientai, kurių klausimas yra sprendžiamas. Seimo kontrolierius pabrėžė, kad į Lietuvos vyriausiojo administracinio teismo išaiškinimus turi atsižvelgti valstybės ir kitos institucijos, kiti asmenys, taikytini tie patys įstatymai ir kiti teisės aktai.

„Reaguodamas į tai, kad komisija ir Apeliacinė komisija neatsižvelgė į Lietuvos vyriausiojo administracinio teismo praktiką, Seimo kontrolierius paprašė Sveikatos apsaugos ministerijos pateikti poziciją dėl teisės aktų tobulinimo būtinybės. Jo nuomone, yra ydinga praktika, kai pacientas, vadovaujantis teisės aktais, nėra kviečiamas į komisijos posėdžius, Apeliacinės komisijos posėdžius, kuriuose faktiškai sprendžiami jį liečiantys klausimai, nors vietoj paciento visuomet dalyvauja gydanti pacientą ligoninė.

Seimo kontrolierius savo tyrime žiūrės, ar nėra pažeistas teisės į gerą administravimą principas, kiekvieno asmens teisė būti išklausytam. Nagrinėjamu atveju pareiškėjas nebuvo išklausytas. Jam nei komisijoje neleido pasisakyti ir paaiškinti sūnelio būklės, o Apeliacinė komisija apskritai skundo nepriėmė“, – naujienų portalui LRT.lt sakė Seimo kontrolierių įstaigos Žmogaus teisių biuro vedėjas Vytautas Valentinavičius.

Jis taip pat pabrėžė, kad Seimo kontrolierius kartu vertins, ar komisija nepažeidė teisės aktų, ar laikėsi numatytų terminų, ar išklausė specialistus, ekspertus dėl prašomo vaisto naudos būtent konkrečiam pacientui, o ne apskritai visiems tokia liga sergantiems asmenims. Taip pat jis vertins, kodėl nebuvo galimas vaistų kompensavimas iš dalies, nors ši galimybė yra numatyta teisės aktuose.

„Tačiau Seimo kontrolierius nevertins paties sprendimo atsisakyti kompensuoti vaistų įsigijimą pagrįstumo ir teisėtumo. Tai gali vertinti tik teismas“, – pabrėžė V. Valentinavičius.

Paskutinė viltis – Kauno klinikų apeliacija

Kauno klinikos savo ruožtu taip pat yra pateikusios skundą minėtai Apeliacinei komisijai dėl nepatenkinto prašymo kompensuoti vaistą. Klinikų skundą Apeliacinė komisija priėmė. Kada vyks klausimo svarstymas – M. Dambrauskienė atsakyti negalėjo. Visgi ji viliasi, kad posėdis nebus uždaras ir komisijos nariai sudarys galimybę specialistams pasisakyti.

„Komisija priima sprendimus paprastai nedalyvaujant prašymą teikiantiems gydytojams, bet mes, kai siunčiame paraišką, turime surašyti viską. Turime nurodyti, ir kokia tai yra liga, ir koks jos dažnis, ir vaisto mechanizmas, vaisto efektyvumo visi įrodymai. Yra pateikiama labai daug duomenų, klausimas, kaip juos perskaito ir kaip tuos duomenis panaudoja.

Apeliacija pateikta, jos svarstymas vyksta, kada bus atsakymas – negaliu pasakyti. Mes neturime patirties dėl apeliacijų. Dažniausiai į komisiją kreipiamės, kai esame labai įsitikinę dėl vaisto, dėl jo reikalingumo. Tikimės, kad mus pakvies į Apeliacinės komisijos posėdį. Tai būtų veiksmingiausias būdas“, – įsitikinusi M. Dambrauskienė.

Gydytoja tikina suprantanti, kad tai nėra lengvas sprendimas, ypač kai kalba eina apie dideles sumas, kai yra ir kitų progresuojančių ligų, kurių gydymas brangus.

„Bet šiuo atveju galimybės neišnaudotos, reikėtų papildomai dirbti ir su vaisto gamintojais ieškoti sprendimų, kurie būtų palankūs abiem pusėms“, – sakė Kauno klinikų Nervų ir raumenų ligų centro gydytoja M. Dambrauskienė.

Populiariausi

Ingrida Šimonytė

Lietuvoje

2020.07.11 13:31

Šimonytė pasirengusi tapti Vyriausybės vadove: premjerą esu pavadavusi ne vieną savaitę Konservatoriai po rinkimų nemato koalicijos su LLRA-KŠS; atnaujinta 13.48

5